1年药费超200万 ,庞贝病少年求学寻找生路

2020-09-25 08:37:49 作者: 1年药费超2

这样的情况在罕见病群体中并非孤例。

2018年,中国第一份政府官方出台的罕见病目录公布,共有121种疾病入选,庞贝病也在其中。但实际上,全球已知的罕见病种类约有7000多种,受影响人数超过3亿,仅5%的患者有药可医。其中有特异性治疗作用的药物仅400种-500种,而在中国上市的还不到20%,绝大多数为进口药物。

近两年,在国家政策的支持下,罕见病治疗药物进口审批速度正在加快,通过绿色通道,可以提交境外取得的临床试验数据直接申报药品上市注册申请。

但是高昂的价格,让这个农村家庭,只能望药兴叹。在确诊之初,医生就建议王唯佳的父母可以生二胎,但是思来想去,夫妻俩还是没要。因为这意味着要分散精力来照顾,他们也就没法把全部的爱给唯佳。

去年年初,看着儿子的病情不断发展,王洪波心里着急,开始想办法筹款。那段时间,他的朋友圈发了近百次筹款链接,恳请能得到帮助。

终于,去年4月29日,在筹款和公益机构的支持下,王唯佳第一次用上了美而赞。王洪波发了一条朋友圈:手拿药瓶,受“困”于你,5645元。这个家庭第一次看见了希望。此后八个月,他陆陆续续开始用药,虽然只能使用1/4或更少的剂量,但母亲觉得,儿子的症状在缓解。

填报志愿时,王唯佳清一色地选择了天津的高校。除了高考分数段合适以外,更多也是来自医保报销的考量。目前,美而赞还没有进入国家医保的范围内,只有天津、山东济宁、安徽合肥、陕西省、湖南省等部分地区出台了相关报销政策。其中,天津的政策是这几个地区中最为宽松的。

3.去往大学的路途

今年暑假,同村的乡亲得知他取得了优异的高考成绩,建议唯佳开个补习班,传授一下经验,他欣然接受。爸爸把自家的仓库收拾出来,做了一间临时的教室。课桌椅子是从镇上淘得二手废旧品。

7月27日上午,王唯佳的免费家庭辅导班正式开课,村里有6名刚参加完中考的学弟学妹过来学习。站着讲课对他来说并不轻松,每次只能持续两个小时,但他依然上得很起劲儿。因为这一路走来,他受到了太多别人的帮助,这次,他觉得能用自己的知识帮助其他人,很开心。

媒体的报道,也改变了王唯佳这个夏天的生活轨迹。频繁有媒体采访拍摄,有县政府、残联的工作人员上门慰问。拿到录取通知书的那天,记者们早早就等在他家里。

动身去天津的日子是9月11日。

早上五点,天破晓,一家三口起床开始忙碌。村口卖豆腐的三轮车照常喊着喇叭,四处叫卖,盛进碗里的时候还冒着热气。妈妈赵丽剥了三个煮好的鸡蛋,空档间还敷了一张面膜,今天是个大日子。

送儿子上学前几天,赵丽心里有点犯怵。离家千里去天津,陪读之路是否能顺利,儿子的身体条件是否能完成大学学业,以及最重要的是,能不能用上价格昂贵的特效药。前路未卜,这都考验着这个初中辍学的农村妇女。

知识改变命运,在这个家庭身上,得到了浓烈的体现。教育和医疗,是罕见病患者受影响最集中的体现。当身体被病痛折磨,很多人无法继续学业。而大多数罕见病还面临无药可医、无法确诊的境地,这更加重了家庭的负担,也就让他们更难改变生存状况。

4.让孤儿药进入医保

王立新,是天津的血友病患者,也是中国罕见病组织发展网络的秘书长,他一直在关注着王唯佳的新闻。他和很多病友都很振奋——一个全国重点大学能够敞开胸怀,接纳一个罕见病患者,这对全国其他成千上万的病友来说,是莫大的鼓舞。

从两岁被查出患有血友病,到今年54岁,从无药可治,到今天治疗常态化,王立新亲身经历了整个过程。

血友病,是一种由于血液中某些凝血因子的缺乏,而导致患者产生严重凝血障碍的遗传性出血性疾病。最初,血友病的治疗没有特效药,只能靠输血来维持。到上世纪90年代末,才有了血源性凝血因子等相关药物。2002年,药品进入医保目录。2008年,血友病被纳入门诊特殊病的目录清单。至此,血友病的治疗发生了革命性的变化。