西安交大一附院贺鹏程 李淼静
“他们底子吃不起正版药，他们 就等着我把药带回去救他们的命。”这句让人泪奔的台词，出自近期刷爆朋友圈的一部电影《我不是药神》，影片依据实在事情改编，环绕一位患者寻求贱价救命药打开，叙述主人公们在高价救命药
与贱价私运药、法理与情面对与错之间的挑选，上演了各种实在却又荒谬的感人故事，笑中有泪、引人深思。缓慢粒细胞白血病，这种平常较少了解的疾病，经过这部电影的热映在群众视界中揭开了奥秘的面纱
缓慢粒细胞白血病，有多可怕
电影里所描绘的缓慢粒细胞性白血病 ，是一种造血干细胞克隆增生性疾病。在人群中的发病率随年纪的增加而前进，绝大多数为中老年患者。该病全球年发病率约为1/10万，在我国的发病率为0.36/10万，占白血病的第三位，相对比较稀有。现在较清晰的诱由于大剂量的放射线照耀。二战时广岛和长崎遭受核打击后，当地缓慢粒细胞性白血病的患病率呈现了大幅上升。Ph染色体是慢粒的特征性反常，也是其重要发病机制。患者体内九号染色体中长链的 ABL 基因，与二十二号染色体上长链的 BCR 基因产生并排性易位，而产生一种新的交融基因，即BCR-ABL基因，会导致人体骨髓中的粒细胞从此不受操控地增加，并在血液中不断地堆集，无限增生，构成肿瘤。
哪些症状需警觉缓慢粒细胞白血病
缓慢粒细胞白血病的发病进程分为缓慢期，加快期与剧变期。在缓慢期，患者一般没有什么显着不适，大部分患者是在体检时发现白细胞总数显着增多，进一步做骨髓穿刺而确诊。缓慢期的长度取决于疾病被确诊以及医治的介入时刻，一般继续1～4年。假如没有进行医治的话，疾病就会进入加快期。在此阶段，当粒细胞开端很多增殖并拥堵正常的血细胞时，就会呈现相似白血病的症状，如发热、消瘦、骨骼痛苦，贫血和出血，日子质量严峻下降。此刻现已暗示疾病在继续恶化，并将向剧变期转化。一旦病症进入剧变期，患者的情况就会扶摇直上，医治效果欠安。在影片中医师说某人物现已进入剧变期，便是这个阶段了，往往在数月内逝世。
其实在我国医治慢粒不需要“药神”
电影中对立的焦点“神药格列宁”，即实际中由瑞士诺华制药出产的格列卫，学名叫做伊马替尼。2002年被美国FDA同意作为Ph染色体阳性缓慢粒细胞白血病的一线医治。它的诞生，是肿瘤医治中第一个真实意义上的靶向医治，也为后来其他癌症靶向药的呈现起到了重要的参考性效果。在格列卫诞生前，只要30%的慢粒患者能在确诊后活过5年。格列卫将这一数字从30%前进到了89%，且在5年后，仍旧有98%的患者能获得完全缓解。伊马替尼的开发者布莱恩·德鲁克尔、尼古拉斯·莱登，也获得了2009 年美国拉斯克奖和 2012 年日本世界奖。
生命无价，可是人类科技的结晶是有价的。当年该药物在我国的价格是2.35万，美国和韩国的价格分别是1.36万和1万左右。普通家庭底子无法接受如此昂扬的药价，所以主人公不得不从国外购买仿制药，被病友们奉为“药神”。可是跟着医治“慢粒”药物增多，仿制药的国产化，药品价格在逐步下降。2013年我国将缓慢粒细胞白血病归入大病医保的规模，使得进口药物花费降为1000-2000元/月，国产药物报销后花费仅有500-600元/月。从电影故事产生的2002年开端，16年过去了，跟着医治药物与手法的前进，“慢粒”现已不似当年狰狞容貌，甚至有转为缓慢病医治的或许。慢粒患者“两年吃掉一套房”的境况也成了过去式。
缓慢粒细胞白血病要怎么医治？
现在国内选用最广泛的一线医治计划，便是口服酪氨酸激酶抑制剂（TKI），其一代药物便是影片中提及的救命药伊马替尼，二代药物有尼洛替尼、达沙替尼。现在运用TKI医治的患者，90%可长时间存活，而且其服用便利，副效果较小，对正常作业及日子影响较小。相关研讨显现长时间服药患者中约一半可以到达深度缓解，故前期、足量、规则的服药是医治慢粒的根底。而少量因各种原因无法运用TKI医治的患者可考虑干扰素、化疗、羟基脲类药物操控。当然了，假如挑选造血干细胞移植，仍是存在治好的或许。而跟着医疗技能的立异开展，经过科学的医治，患者的总生存率已有了大幅提高。
